Інформація призначена тільки для фахівців сфери охорони здоров'я, осіб,
які мають вищу або середню спеціальну медичну освіту.

Підтвердіть, що Ви є фахівцем у сфері охорони здоров'я.



Сучасні академічні знання у практиці лікаря загальної практики - сімейного лікаря


UkraineNeuroGlobal

UkraineCardioGlobal

Сучасні тренди діагностики і лікування в стоматології

Актуальні інфекційні захворювання


Травма та її наслідки

UkraineOncoGlobal

Всесвітній день боротьби із запальними захворюваннями кишечника
день перший
день другий

UkrainePediatricGlobal

Національна школа терапевтів України
день перший
день другий
день третій

Жінка та війна: формули виживання

Коморбідний ендокринологічний пацієнт

Журнал "Нирки" 1 (03) 2013

Повернутися до номеру

Использование эверолимуса для лечения ангиомиолипомы, обусловленной туберозным склерозом или спорадическим лимфангиолейомиоматозом: многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование (EXIST-2)

Автори: Bissler J.J., Kingswood J.C., Radzikowska E. et al. Everolimus for angiomyolipoma associated with tuberous sclerosis complex or sporadic lymphangioleiomyomatosis (EXIST-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial // Lancet. — 2013 Jan 10. pii: S0140-6736(12)61767-X. doi: 10.1016/S0140-6736(12)61767-X. (Original) PMID: 23312829

Рубрики: Нефрологія

Розділи: Довідник фахівця

Версія для друку

Обоснование. Ангиомиолипомы — медленно растущие опухоли, обусловленные активацией mTOR, являются частым проявлением туберозного склероза и спорадического лимфангиолейо­миоматоза. Коварный рост этих опухолей предрасполагает к развитию серьезных осложнений, включая забрюшинные кровоизлияния и нарушение функции почек. Эверолимус, дериват рапамицина, тормозит mTOR, воздействуя на активность комплекса­1 mTOR. Авторы сравнили ответ роста ангиомиолипомы при назначении эверолимуса с плацебо у пациентов с туберозным склерозом или спорадической лимфангиолейомиоматозобусловленной ангиомиолипомой.

Методы. В этом двойном слепом плацебо­контролируемом исследовании третьей фазы пациенты в возрасте 18 лет и старше, имеющие по крайней мере одну ангиомиолипому размером 3 см или больше в диаметре и установленный диагноз туберозного склероза или спорадического лимфангиолейомиоматоза, были рандомизированы в соотношении 2 : 1 с использованием интерактивной системы ответов через Интернет для перорального назначения 10 мг/сут эверолимуса или плацебо. Первичной конечной точкой эффективности была доля пациентов с подтвержденным ответом ангиомиолипомы — по крайней мере 50% снижением ее объема по сравнению с исходным. Это исследование зарегистрировано ClinicalTrials.gov под номером NCT00790400.

Результаты. 118 пациентов (средний возраст 31 год; IQR 18,0–61,0) из 24 центров в 11 странах были рандомизированы для назначения эверолимуса (n = 79) или плацебо (n = 39). По данным отчета, двойное слепое лечение получили 98 пациентов. Были зафиксированы две основные причины прекращения лечения: прогрессирование заболевания (девять пациентов, принимавших плацебо) и развитие неблагоприятных событий (два у пациентов, принимавших эверолимус, четыре — у пациентов, принимавших плацебо). Ответ ангиомиолипомы на терапию составил 42% (33 из 79, 95 % ДИ 31–53 %) для эверолимуса и 0 % (0 из 39, 0–9 %) в группе плацебо (разница ответов 42 %, 24–58 %; односторонний Cochran­Mantel­Haenszel тест р < 0,0001). Наиболее частыми нежелательными явлениями в терапии эверолимусом и плацебо были стоматит (48 % (38 из 79) и 8 % (3 из 39) соответственно), назофарингит (24 % (19 из 79) и 31 % (12 из 39)) и акнеподобные поражения кожи (22 % (17 из 79) и 5 % (2 из 39)).

Заключение. Эверолимус уменьшил объем ангиомиолипом с приемлемым профилем безопасности, что может быть предложено как потенциальное лечение ангиомиолипом, ассоциированных с туберозным склерозом.

Финансирование: Novartis Pharmaceuticals.

 



Повернутися до номеру